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據(jù)悉,Cornerstone制藥公司宣布,美國(guó)食品和藥物管理局已授予CPI-613孤兒藥地位,CPI-613是該公司主要的候選產(chǎn)品,用于治療急性髓系白血病(AML)。 “CPI-613的孤兒藥地位顯著增強(qiáng)了其價(jià)值主張,并對(duì)推進(jìn)那些只有極少數(shù)治療方案的AML患者的有希望的臨床治療措施提供了進(jìn)一步支持,”Cornerstone的首席執(zhí)行官RobertShorr博士說(shuō)。 CPI-613可誘導(dǎo)丙酮酸脫氫酶(PDH)的腫瘤特異性抑制,PDH是一個(gè)與癌癥細(xì)胞新陳代謝相關(guān)的關(guān)鍵的線粒體酶。PDH功能的破壞可導(dǎo)致腫瘤細(xì)胞線粒體代謝的毀滅性的破壞。這樣,腫瘤細(xì)胞就會(huì)缺乏能量和生物合成中間體,最終導(dǎo)致細(xì)胞死亡。 在一項(xiàng)血液系統(tǒng)惡性腫瘤的I期試驗(yàn)以及實(shí)體瘤的I期和I/II期臨床試驗(yàn)中,正在評(píng)估CPI-613。 |
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